Se realizó un ensayo de fase 1 de terapia génica ex vivo mediante la entrega de genes NGF en ocho individuos (5 mujeres y 3 varones) con enfermedad de Alzheimer leve, donde se realizó la implantación de fibroblastos autólogos modificados genéticamente (mediante vectores retrovirales) para expresar NGF humano en el cerebro anterior utilizando inyecciones estereotáxicas, con el objetivo de prevenir la degeneración colinérgica, estimular la función colinérgica y mejorar la memoria.
Aunque hubo algunos efectos adversos causando la muerte en un individuo, y solo 6 pacientes completaron la entrega de NGF de modo seguro, evaluando su cognición mediante un mini examen de estado mental (MMSE), ensayos con EA (ADAS-Cog) y con tomografía por emisión de positrones (PET).
Los análisis de la cognición revelaron una mejoría importante de esta capacidad así la tasa de progresión de la enfermedad parecía estar reducido
en 36-51% durante un período medio de casi 2 años en dos medidas clínicas
comunes de la función cognitiva.
Pero NGF es poco probable que
"curar" la enfermedad. Sin embargo, la desaceleración del deterioro
clínico con el grado observado en este ensayo durante períodos de incluso unos
pocos años representaría una terapia útil superando sustancialmente la eficacia
de los tratamientos actuales para la enfermedad de Alzheimer.
MINI EXAMEN DE ESTADO MENTAL
ADAS-Cog
TOMOGRAFÍA POR EMISIÓN DE POSITRONES
BIBLIOGRAFÍA:
No hay comentarios.:
Publicar un comentario